間葉系幹細胞(MSC)を生産し活用する研究は増えており、いくつもの治療分野で臨床的意義のある発見がもたらされています。オタワ病院研究所細胞製造施設の生物学的製剤責任者であるDavid Courtman博士率いるチームは、敗血症性ショックを起こした患者に対する治療法として、同種骨髄由来MSCを用いた方法の安全性と有効性を検討する第I相臨床試験に成功しました。
この第I相試験では、新鮮な培養同種骨髄由来MSCを敗血症性ショック患者に投与しました。1 単回投与量は、必要に応じてCorning® HYPERFlask® を使用して製造されました。投与量は新規患者ごとに決められるため、研究者らは患者の登録の通知を受けてから6時間以内に投与量を用意し、届ける必要がありました。
難問:広さに制約のある施設でのMSCの大規模生産
真の臨床的影響を判定するには、より高次の相の臨床試験が必要であり、それにはMSCの大幅なスケールアップを要しました。Courtman博士とその共同研究者らが次に取り組んだのはこの点です。
第II相臨床試験を開始する前に、最終製品のばらつきを減らし、生産費用を最小限に抑え、多数の患者の治療に十分な量を得るために、MSCを量産するプロトコールの作成が必要でした。限定的なフットプリントでは、生存細胞の収量の最大化が課題だと判明しました。